Estudos
estão em fase clínica inicial
A Agência Nacional de
Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto
(Fundndherp), em parceria com o Instituto Butantan, a iniciar ensaio clínico no
Brasil com um medicamento a base de células CAR-T em pacientes com leucemia
linfoide aguda B e linfoma não Hodgkin B, recidivados e refratários (ou seja,
em casos de reaparecimento da doença ou de resistência ao tratamento padrão).
Os estudos estão em fase clínica inicial, quando o objetivo é avaliar a
segurança e a eficácia.
A aprovação do ensaio
clínico com as células geneticamente modificadas é parte de um projeto inovador
de colaboração regulatória entre a Anvisa e pesquisadores e desenvolvedores
brasileiros visando incentivar o desenvolvimento de produtos de terapias
avançadas disponíveis no Sistema Único de Saúde (SUS).
Segundo a Anvisa, o
tratamento consiste na reprogramação das próprias células do paciente para atacar
e destruir o câncer de forma precisa. Em laboratório, é feita a transferência
de genes de interesse para as células de defesa (linfócito T) do paciente.
Nessa forma de tratamento,
as células T do paciente (um tipo de célula do sistema imunológico) são
alteradas em laboratório para reconhecer e atacar as células cancerígenas ou
tumorais. O termo CAR refere-se a um receptor de antígeno quimérico (chimeric
antigen receptor, em inglês). O procedimento já é adotado nos Estados Unidos e
em outros países para tratar linfomas e leucemias avançadas como último
recurso.
“Em janeiro deste ano, a
Fundherp e o Instituto Butantan foram selecionados através do Edital de
Chamamento 17/2022. Isso deu início a um suporte regulatório intensificado para
aprimorar e acelerar a fase de busca de dados pré-clínicos para início da fase
de desenvolvimento clínico do produto. Foram 104 dias de avaliação documental
realizada pela Anvisa e 144 dias de respostas às exigências trabalhadas pela
Fundherp”, explicou a Anvisa.
Revisões
frequentes
A partir de agora, o estudo
será acompanhado com revisões frequentes dos dados e informações da pesquisa,
com ações planejadas até dezembro de 2024, para monitorar de perto o
desenvolvimento do produto.
Se os resultados forem bons,
o objetivo é registrar o produto rapidamente para que as pessoas tenham acesso
a uma opção de tratamento seguro, eficaz e de alta qualidade disponível no SUS.
Segundo a Anvisa, desde
2020, a agência registrou três produtos de terapia gênica, do tipo CAR-T, para
tratamento de leucemias, linfomas e mielomas, e dois produtos de terapia gênica
para doenças genéticas raras, desenvolvidos por empresas farmacêuticas
biotecnológicas internacionais. No momento, mais de 40 ensaios clínicos com
produtos de terapia avançada (PTAs) experimentais estão acontecendo no país,
após a aprovação da Anvisa.
Tratamento
em Ribeirão Preto
Os primeiros estudos no
Brasil começaram entre pacientes em tratamento no Hospital das Clínicas da
Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto, no interior paulista, em 2019.
Nos Estados Unidos, o FDA
(agência reguladora de saúde) fez a liberação para uso da indústria
farmacêutica em 2017. No Brasil, o uso da indústria farmacêutica começou em
janeiro deste ano.
Para quem pode pagar o
tratamento, o custo é de cerca de R$ 2 milhões. Como a terapia celular ainda
estava em fase experimental no Brasil, os pacientes foram tratados de forma
compassiva, ou seja, por decisão médica, quando o câncer está em estágio
avançado e não há alternativas de terapia.
No programa de tratamento,
um dos pacientes estava com linfoma não-Hodgkin. “Cerca de um mês após a
produção dessas células, podemos infundi-las no sangue. Então, as células vão
se direcionar contra as células do tumor, porque estão capacitadas a fazer
isso, para poder combater os tumores, no caso desse paciente, o linfoma. Ele
teve uma remissão completa um mês depois da injeção dessas células”, explicou o
professor de hematologia, hemoterapia e terapia celular da Faculdade de
Medicina da Universidade de São Paulo (USP), Vanderson Rocha, também
coordenador nacional de terapia celular da rede D’Or.
Segundo Rocha, o primeiro
caso de remissão da doença por meio dessa técnica no país ocorreu em 2019, mas
o paciente morreu por outra causa dois meses depois do tratamento.
“O paciente obteve uma
remissão parcial, mas pode ser que, naquele momento, ainda tivesse tempo de
responder [totalmente ao tratamento]”, detalha o médico.
Em 2019, a reportagem da
Agência Brasil contou a história do aposentado Vamberto Castro, que, aos 62
anos, estava com linfoma em estado grave e sem resposta a tratamentos
convencionais.
Cerca de 20 dias após o
início do tratamento, a resposta de saúde do paciente foi promissora: os exames
passaram a mostrar que as células cancerígenas desapareceram. No fim do mesmo
ano, no entanto, Vamberto morreu em decorrência de um acidente doméstico, não
relacionado à doença.
Até maio de 2023, 14
pacientes haviam sido tratados com o CAR-T Cell. Todos os pacientes tiveram
remissão de pelo menos 60% dos tumores e todos se trataram na rede do SUS.